日本は幹細胞技術を網膜疾患、パーキンソン病、脊髄損傷及び糖尿病などの多種の難治性疾患の治療探索に広く応用し、これらの治療法の実験室から市場への進出を徐々に推進している。

目と神経疾患の治療：日本の科学者は誘導多能性幹細胞（iPS細胞）を用いて網膜細胞とニューロン細胞を育成することに成功した。神戸市の眼科医、高橋雅代さんはiPS細胞由来の網膜細胞を黄斑変性患者の目に移植した。これらの細胞は10年間生存し、視力のさらなる喪失を効果的に阻止してきた。神経分野では、京都大学の高橋淳教授チームがiPS細胞由来のニューロンをパーキンソン病患者の脳に注入し、移植後に振戦や硬直などの症状が明らかに改善され、一部の患者は自立して生活できるようになった。

糖尿病の新治療法の探索：京都大学病院はこのほど、健康ドナーiPS細胞で培養したインスリン分泌細胞をシート化し、1型糖尿病患者の腹部に移植する臨床試験を開始した。研究者は2030年までにこの治療法を実用化することを目指している。

業界の監督管理と将来性：再生医学製品の発売を加速させるため、日本は重大な安全問題がなく、有効であることを証明した後、製品が承認される条件付き承認制度を導入した。承認プロセスが早すぎる懸念があるが、住友製薬などは将来のニーズに対応するために専用iPS細胞製品製造施設を建設した。世界で行われているiPS細胞の臨床試験は60件を超え、その3分の1近くが日本で行われている。