干细胞医学:从研究开发到临床,治疗各种疾病

日本广泛应用干细胞技术于视网膜疾病、帕金森病、脊髓损伤及糖尿病等多种难治性疾病的治疗探索,并逐步推动这些治疗方法从实验室走向市场。

眼睛和神经疾病的治疗:日本科学家成功利用诱导多能干细胞(iPS细胞)培养视网膜细胞和神经元细胞。神户市的眼科医生高桥雅代将iPS细胞来源的视网膜细胞移植到黄斑变性患者的眼睛中。这些细胞已经存活了10年,有效阻止了视力的进一步丧失。在神经领域,京都大学的高桥淳教授团队将iPS细胞来源的神经元注入帕金森病患者的大脑,移植后患者的震颤和僵硬等症状明显改善,一些患者能够独立生活。

探索糖尿病的新治疗方法:京都大学医院近日开始了一项临床试验,将用健康供体iPS细胞培养的胰岛素分泌细胞制成薄片,移植到1型糖尿病患者的腹部。研究人员目标是在2030年前实现这一治疗方法的实用化。

行业的监督管理与前景:为了加速再生医学产品的上市,日本引入了有条件批准制度,即在证明没有重大安全问题且有效后,产品可以获得批准。尽管有人担忧审批过程过于迅速,但住友制药等公司已经建造了专门的iPS细胞产品生产设施以应对未来需求。全球正在进行的iPS细胞临床试验已超过60项,其中近三分之一在日本进行。