2025年10月，Kyowa Kirin与Orchard Therapeutics公司开发的基因疗法OTL-200获得厚生劳动省“孤儿再生医学产品”的认证，为罹患早发性异染性脑白质营养不良症（MLD）的儿童带来了革命性的治疗曙光。

治疗方法原理：OTL-200是一种体外自体造血干细胞基因治疗方法。通过提取患者自身的造血干细胞，利用慢病毒载体将功能正常的ARSA基因导入到细胞基因组中，然后将这些修复后的细胞回输到患者体内，从根本上纠正疾病。

疾病现状：MLD是一种致命的、在日本目前没有有效治疗方法的罕见神经退行性疾病。患儿发病后会逐渐失去行走和说话能力，许多人在症状出现后的五年内去世。

重大意义：这一认证表明OTL-200作为创新疗法的重要性已获得官方认可。目前，协和麒麟正在日本积极准备该疗法的临床试验，致力于尽早为患者家庭带来希望。